وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على تسويق أغلى دواء في العالم لعلاج الاضطراب الوراثي - الهيموفيليا ب (Haemophilia B).
وهكذا، أعطت الوكالة الضوء الأخضر لعقار Hemgenix من شركة الأدوية الحيوية CSL Behring، التي حددت سعره عند 3.5 مليون دولار للجرعة، ما يجعله أغلى علاج في العالم.
ويعطى عقار Hemgenix عن طريق الوريد لمرة واحدة للمرضى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب، وهو اضطراب دم وراثي يصيب الرجال في الغالب وينتج عن طفرة جينية في بروتين ضروري لتخثر الدم. وإذا تركت دون علاج، يمكن أن تسبب الحالة نزيفا يتسرب إلى الأعضاء والمفاصل، بما في ذلك الدماغ.
ووجدت دراسة أنه يخفض عدد حالات النزيف المتوقعة على مدار العام بأكثر من النصف، ويحرر 94% من المرضى من الحاجة إلى الحقن المنتظم للسيطرة على الأمور.
وقال بيتر ماركس، مدير مركز تقييم أبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء: "كان العلاج الجيني للهيموفيليا يلوح في الأفق منذ أكثر من عقدين"، مشيرا إلى أن الموافقة "تمثل تقدما مهما في تطوير علاجات مبتكرة لأولئك الذين يعانون من عبء كبير من جراء هذا المرض المرتبط بهذا الشكل من الهيموفيليا".
وتمثل الهيموفيليا ب نسبة نحو 15% من مرضى الهيموفيليا، وتصيب تقريبا واحدا من كل 40 ألفا من السكان. وغالبا ما لا تظهر أي أعراض على النساء المصابات بالمرض.
ويتكون Hemgenix من ناقل فيروسي يحمل جين عامل التخثر IX (العامل التاسع) الذي يتم التعبير عنه في الكبد من أجل زيادة مستويات هذا الإنزيم في الدم وبالتالي الحد من نوبات النزيف. 
وبالنظر إلى أن هذا العلاج الجيني الجديد باهظ الثمن، فقد أثارت تكلفته تساؤلات حول ما إذا كان سيتم تبنيه على نطاق واسع.
وأوضح براد لونكار، المستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية، والرئيس التنفيذي لشركة Loncar Investments، في حديث لوكالة "بلومبرغ": "في حين أن السعر جاء أعلى قليلا مما كان متوقعا، أعتقد أن لديه فرصة للنجاح، أولا، لأن الأدوية الحالية باهظة الثمن أيضا، وثانيا، لأن مرضى الهيموفيليا يعيشون دائما في دائرة الخوف من النزيف".
وقالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن Hemgenix "يمثل تقدما مهما في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض"، من خلال توصيل الجين الذي يمكن أن ينتج عوامل تخثر الدم المفقودة في الكبد.
وتعمل العلاجات التقليدية على ضخ البروتينات المفقودة، أو عوامل التخثر، التي يحتاجها الجسم لتكوين جلطات ووقف النزيف.
وتشير التقديرات إلى أن نحو 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا ب، في حين أن الهيموفيليا أ، الأكثر شيوعا، تؤثر على خمسة أضعاف هذا العدد.